Nội dung bài viết
Thông báo công khai về một trường hợp "sử dụng nhân ái" là kỳ quặc về mọi mặt.
Trong một trường hợp cực kỳ kỳ lạ, một bệnh nhân 79 tuổi đã được cấp quyền sử dụng sớm loại thuốc trị béo phì retatrutide vẫn đang thử nghiệm mạnh mẽ của Eli Lilly thông qua chương trình “sử dụng nhân ái” của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm, đặt ra câu hỏi ngay lập tức liệu bệnh nhân duy nhất đó có phải là Tổng thống Donald Trump hay không, theo báo cáo của Stat News.
Lilly's retatrutide là một loại thuốc trị béo phì thế hệ tiếp theo rất được mong đợi, nhắm vào các hormone GIP và glucagon ngoài GLP-1. Nó hiện đang được thử nghiệm ở giai đoạn cuối để điều trị béo phì, tiểu đường, ngưng thở khi ngủ và các tình trạng khác.
Dữ liệu từ thử nghiệm Giai đoạn 3 mà Lilly công bố vào tháng 5 chỉ ra rằng những bệnh nhân béo phì (nhưng không mắc bệnh tiểu đường) dùng thuốc trong 80 tuần đã giảm được 28% trọng lượng, một con số tương đương với phẫu thuật giảm cân.
Hàng triệu người Mỹ mắc bệnh béo phì đang háo hức mua thuốc, với các lựa chọn cho đến nay vẫn bị giới hạn là đăng ký tham gia thử nghiệm lâm sàng hoặc cố gắng lấy thuốc bằng các phương pháp tinh vi.
Nhưng theo một thông báo công khai cơ bản và các nguồn của Stat, một người đã được cấp quyền truy cập sớm thông qua quyền truy cập mở rộng, hay còn gọi là con đường “sử dụng từ bi” , thường được sử dụng để cấp quyền truy cập cho những bệnh nhân mắc “bệnh hoặc tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng ngay lập tức” và những người không thể đăng ký tham gia thử nghiệm lâm sàng, thường là vì họ quá ốm.
Yêu cầu truy cập lần đầu tiên được thực hiện vào tháng 4, khi người này đã 79 tuổi (Trump bước sang tuổi 80 vào ngày 14/6).
Nó được thực hiện bởi một bác sĩ lâm sàng cấp cao tại Viện Y tế Quốc gia tên là Ranganath Muniyappa, người đã yêu cầu nó thay mặt cho một bệnh nhân mắc chứng béo phì khó chữa, chứng ngưng thở khi ngủ do tắc nghẽn và tăng huyết áp phổi, tức là huyết áp cao trong phổi.
Các nguồn tin nói với Stat rằng bệnh nhân này đã dùng tirzepatide một năm, một loại thuốc nhắm vào hormone GLP-1 và GIP. Nhưng bệnh nhân chỉ giảm cân vừa phải khi dùng thuốc.
Bệnh nhân không được khuyến khích phẫu thuật giảm béo do tuổi tác và các tình trạng khác. Hiện chưa rõ liệu người này có đủ điều kiện để được xét xử hay không.
Cũng chưa rõ liệu retatrutide có hiệu quả ở những bệnh nhân không thành công với tirzepatide hay không. Thông báo công khai về quyền truy cập mở rộng là đáng ngờ, bỏ qua nhiều thông tin mà thông báo đó thường bao gồm, chẳng hạn như các điều kiện có thể đủ điều kiện kiên nhẫn để truy cập như vậy.
Richard Klein, người đã giúp khởi động chương trình truy cập mở rộng của FDA vào những năm 1980, nói với Stat: “Chỉ những người hiểu biết mới có thể tìm thấy [thông báo] này bằng tên thuốc.
“Có điều gì đó rất sai lầm trong cách liệt kê những thứ này vì không ai có thể biết nó là gì trong danh sách hoặc nó dùng để làm gì.” Stat đã hỏi cả Nhà Trắng và Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh xem Trump có phải là bệnh nhân hay không và liệu ông có mắc chứng ngưng thở khi ngủ do tắc nghẽn và tăng huyết áp phổi hay không, những vấn đề này không có trong bản ghi nhớ đánh giá y tế gần đây nhất của ông.
Người phát ngôn Nhà Trắng Kush Desai không trả lời câu hỏi và chuyển sang bộ y tế. Người phát ngôn của HHS Emily Hilliard cũng không trực tiếp phủ nhận việc Trump là bệnh nhân.
FDA hỗ trợ các chương trình tiếp cận mở rộng có thể giúp bệnh nhân mắc các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng tiếp cận các phương pháp điều trị nghiên cứu khi không có liệu pháp điều trị nào có thể so sánh hoặc đáp ứng được phê duyệt.
Mỗi yêu cầu được xem xét theo từng trường hợp cụ thể dựa trên hoàn cảnh lâm sàng cũng như các yêu cầu pháp lý và quy định hiện hành.
Hơn chục chuyên gia đã nói chuyện với Stat cho biết việc một loại thuốc công ty cho phép mở rộng sử dụng thuốc điều trị các bệnh thông thường cho một bệnh nhân thay vì một nhóm bệnh nhân có hồ sơ cụ thể.
Người phát ngôn của Lilly, Misty Fuller đã không trả lời các câu hỏi của Stat, nói rằng: “Chúng tôi đưa ra những quyết định này tuân theo tất cả các quy định hiện hành”. Bác sĩ lâm sàng của NIH, người đưa ra yêu cầu, Muniyappa, cũng không trả lời các câu hỏi.
Ars Technica đã tách tín hiệu khỏi tiếng ồn trong hơn 25 năm. Với sự kết hợp độc đáo giữa hiểu biết về kỹ thuật và mối quan tâm sâu rộng đến nghệ thuật và khoa học công nghệ, Ars là nguồn đáng tin cậy trong biển thông tin.
Suy cho cùng, bạn không cần phải biết mọi thứ, chỉ cần biết những gì quan trọng.
Gợi ý thực hành:
1. Theo dõi thông báo từ cơ quan địa phương tại California.
2. Kiểm tra nguồn chính thức trước khi chia sẻ lại thông tin.