Nội dung bài viết
Công ty liệu pháp gen UniQure đã có một cuộc họp khác của FDA sau khi Vinay Prasad rời đi.
Một liệu pháp gen điều trị bệnh Huntington có một con đường mới hướng tới sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm sau khi một số quan chức của Trump bị sa thải, đặc biệt là Vinay Prasad, người đã từ chối liệu pháp này trong một động thái gây sốc mà một cựu quan chức FDA gọi là “thực sự xấu xa”.
Bệnh Huntington là một bệnh di truyền thường xảy ra ở tuổi trung niên và khiến các tế bào thần kinh trong não dần dần bị phá vỡ. Hiện tại không có phương pháp điều trị căn bệnh này và nhiều người mắc bệnh chết ở độ tuổi 50 và 60.
Công ty liệu pháp gen UniQure đã phát triển phương pháp điều trị một lần, AMT-130, nhằm mục đích làm giảm mức độ protein đột biến gây ra căn bệnh này, được gọi là Huntingtin trong não.
Dữ liệu từ một thử nghiệm nhỏ, ban đầu cho thấy loại thuốc này có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh tới 75% và các bệnh nhân cũng như những người ủng hộ đã theo dõi chặt chẽ sự phát triển của thuốc với hy vọng đầy hy vọng.
Vào năm 2024, FDA đã chỉ ra với UniQure rằng họ có thể nộp đơn xin phê duyệt nhanh AMT-130 mà không cần nhóm kiểm soát giả dược trong thử nghiệm của mình.
Mặc dù việc sử dụng biện pháp kiểm soát giả dược mang lại một công cụ so sánh chất lượng cao trong một thử nghiệm, nhưng nó đặt ra vấn đề đạo đức độc đáo. mối lo ngại về liệu pháp gen của UniQure.
Việc cung cấp AMT-30 yêu cầu phẫu thuật não kéo dài 10 đến 12 giờ, có nghĩa là nhóm đối chứng giả dược trong thử nghiệm sẽ yêu cầu bệnh nhân trong nhóm đối chứng phải trải qua một cuộc phẫu thuật giả kéo dài có thể liên quan đến việc khoan một lỗ nông trên hộp sọ của họ.
UniQure đã tiến lên phía trước mà không sử dụng biện pháp kiểm soát giả dược, sử dụng các bệnh nhân bên ngoài, chưa được điều trị làm nhóm đối chứng so sánh cho thử nghiệm của họ vì tin rằng FDA đã ủng hộ kế hoạch này.
Nhưng trong nhiệm kỳ của Prasad với tư cách là người đứng đầu cơ quan quản lý các liệu pháp gen của FDA, cơ quan này đã hủy bỏ thỏa thuận và yêu cầu UniQure tiến hành các ca phẫu thuật giả để kiểm soát.
Thời gian đảm nhiệm vai trò này của Prasad thường được đánh dấu bằng các báo cáo rằng ông đã bác bỏ các nhà khoa học nhân viên và các quan chức sự nghiệp, che mắt các công ty và di chuyển các cột khung thành.
Khi Prasad tiếp tục tăng gấp đôi yêu cầu mới đối với UniQure, Janet Woodcock—một quan chức FDA đã nghỉ hưu và đã làm việc cho cơ quan này gần 40 năm—đã chỉ trích động thái này, gọi đó là hành động “thực sự xấu xa”.
Prasad sau đó đã đả kích UniQure và Woodcock trong một cuộc họp báo bất thường, gọi AMT-130 là một “liệu pháp thất bại”, cáo buộc công ty thao túng dữ liệu và nói rằng ông “mong đợi [các] điều tốt hơn” từ Woodcock.
Một ngày sau đó p Trong cuộc họp báo ngắn, Ủy viên FDA lúc đó là Marty Makary đã thông báo rằng Prasad sẽ rời cơ quan này vào cuối tháng 4. Makary và một quan chức khác của Trump, Tracy Beth Høeg, người từng là người quản lý ma túy hàng đầu, cũng đã rời đi trong bối cảnh tranh cãi gay gắt.
Trong thông cáo báo chí hôm nay, UniQure cho biết trong cuộc họp gần đây với FDA, cơ quan này một lần nữa đồng ý rằng công ty có thể tiến tới phê duyệt nhanh hơn với dữ liệu thử nghiệm bao gồm nhóm đối chứng bao gồm các bệnh nhân được chăm sóc tiêu chuẩn chứ không phải phẫu thuật giả.
Công ty dự kiến sẽ nộp đơn xin phê duyệt nhanh vào quý 3 năm nay.
“Thông báo hôm nay phản ánh kết quả mà chúng tôi đã nỗ lực đạt được trong suốt quá trình hợp tác pháp lý liên tục với FDA và chúng tôi vô cùng biết ơn cam kết thực sự của FDA trong việc giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng của những người Mỹ đang sống chung với bệnh Huntington,” Giám đốc điều hành UniQure, Matt Kapusta cho biết trong một tuyên bố.
“Chúng tôi vẫn tập trung vào việc đưa AMT-130 đến với bệnh nhân và gia đình một cách nhanh chóng và có trách nhiệm nhất có thể ở Hoa Kỳ và trên toàn cầu.” Ars Technica đã tách tín hiệu khỏi tiếng ồn trong hơn 25 năm.
Với sự kết hợp độc đáo giữa hiểu biết về kỹ thuật và sự quan tâm sâu rộng của chúng tôi đến nghệ thuật và khoa học công nghệ, Ars là nguồn đáng tin cậy trong biển thông tin. Suy cho cùng, bạn không cần phải biết mọi thứ, chỉ cần biết những gì quan trọng.
Gợi ý thực hành:
1. Theo dõi thông báo từ cơ quan địa phương tại California.
2. Kiểm tra nguồn chính thức trước khi chia sẻ lại thông tin.