Nội dung bài viết
Khi còn nhỏ, James Mackay đã chứng kiến cha mình cố gắng đứng dậy. Mẹ anh nói với anh: “Con không nên ăn cái này cái kia,” mẹ anh nói với anh, cho rằng chế độ ăn uống kém và lười biếng đã khiến anh đau đớn.
Cô không nhìn thấy tinh thể axit uric phát triển trong khớp của mình. Mãi cho đến khi cha qua đời, Mackay mới biết mình mắc bệnh gút.
Hiện Mackay, giám đốc điều hành của công ty công nghệ sinh học địa phương Crystalys, đang trong giai đoạn cuối thử nghiệm một loại thuốc có thể điều trị căn bệnh mãn tính của cha mình.
Loại thuốc hàng đầu của công ty, dotinurad, gần đây đã được hỗ trợ bởi vòng Series B trị giá 133 triệu USD vào tuần trước. Chứng kiến sự thành công của phân tử nhỏ ở các nước châu Á, nhà khoa học San Diego lạc quan rằng dotinurad sẽ sớm có mặt tại Hoa Kỳ.
Hơn 100.000 người dân San Diego sống chung với bệnh gút, một loại viêm khớp do sự tích tụ các tinh thể axit uric trong khớp và các mô xung quanh. Nhiều người sống chung với tình trạng mãn tính này mà không được chẩn đoán.
Thông thường, phải đến khi người mắc bệnh gút bùng phát nặng đến mức họ mới khỏi bệnh. Mackay cho biết trong phòng cấp cứu khi các bác sĩ cho anh biết chẩn đoán thực tế.
Arthur Kavanaugh, một nhà thấp khớp và giáo sư y khoa tại Đại học California, San Diego, giải thích: Một cơn bùng phát biểu hiện dưới dạng một cơn đau cấp tính đột ngột, dữ dội.
Ông nói: “Nó biểu hiện tất cả các dấu hiệu viêm cổ điển: nóng, nhạy cảm khi chạm vào, sưng tấy và không thể cử động,” ông nói và nêu chi tiết rằng tình trạng này thường biểu hiện chủ yếu ở ngón chân cái.
Trong một trong những cuộc tấn công này, trọng lượng nhẹ của một chiếc tất hoặc một tấm ga trải giường trở nên hoàn toàn không thể chịu đựng được. Mackay nói: “Mọi người nói rằng đó là nỗi đau tồi tệ nhất mà họ từng trải qua.
Kavanaugh giải thích rằng bệnh gút là do sự tích tụ axit uric trong cơ thể. Do sự khác biệt về di truyền, một số người giữ lại axit uric dư thừa.
Ông cho biết thêm, các yếu tố như béo phì, chế độ ăn có hàm lượng purine cao, bao gồm thịt đỏ và cá béo -, uống rượu và các tình trạng sức khỏe khác có thể làm tăng thêm nồng độ axit uric và làm tăng nguy cơ bùng phát bệnh.
Nó được chẩn đoán thường xuyên hơn ở nam giới trên 60 tuổi; Tuy nhiên, các cuộc điều tra es chỉ ra rằng, do tỷ lệ béo phì và huyết áp cao ngày càng tăng, ngày càng có nhiều người được chẩn đoán ở độ tuổi trẻ hơn.
Trong thời gian ngắn, các bác sĩ điều trị các đợt bùng phát bệnh gút bằng thuốc chống viêm mạnh, chẳng hạn như aspirin, ibuprofen và steroid.
Mackay lưu ý rằng nếu tình trạng trở nên tồi tệ hơn, phương pháp điều trị chính cho bệnh gút là allopurinol, một loại thuốc 60 năm tuổi chỉ có hiệu quả ở khoảng một nửa số bệnh nhân, chỉ giải quyết được một nửa vấn đề.
Allopurinol hoạt động bằng cách hạn chế sản xuất axit uric; Tuy nhiên, “khoảng 85% bệnh nhân gút mắc bệnh vì thận của họ không bài tiết đủ axit uric”, Mackay nói.
Mackay tin rằng loại thuốc mới của Crystalys, dotinurad, có tiềm năng có hiệu quả ở tất cả các bệnh nhân vì nó giải quyết được gốc rễ của vấn đề: nó giúp cơ thể loại bỏ axit uric, thay vì chỉ đơn giản là giảm sản xuất axit uric.
Trước khi tạo ra dotinurad, Mackay đã phát triển hai loại thuốc khác để điều trị bệnh gút. Một trong số đó là Zurampic, được AstraZeneca mua lại với giá 1 tỷ USD, nhưng sau đó Ent đã bị rút khỏi thị trường do lo ngại về an toàn liên quan đến tác dụng phụ nghiêm trọng trên thận.
Kavanaugh nói khi được hỏi về Zurampic: “Đôi khi độc tính phát sinh mà không nhất thiết phải lường trước. Vì vậy, trong y học, tất cả chỉ là cân bằng giữa rủi ro tiềm ẩn và lợi ích tiềm ẩn”.
Các phương pháp điều trị bệnh gút khác, chẳng hạn như thuốc febuxostat của Takeda Pharmaceutical (được bán trên thị trường với tên Uloric), đã nhận được cảnh báo nghiêm ngặt nhất của FDA — được gọi là cảnh báo "hộp đen" — do nguy cơ biến chứng tim mạch cao, bao gồm cả tử vong.
Hiện tại, việc thương mại hóa nó đã chấm dứt. Theo hồ sơ của FDA, Takeda đã ngừng phân phối Uloric vào tháng 3.
Thuốc Crystalys hoạt động khác. Đây là một loại thuốc phân tử nhỏ dùng qua đường uống, ngăn chặn URAT1—một loại protein chịu trách nhiệm tái hấp thu axit uric ở thận—do đó giúp bệnh nhân loại bỏ nó qua nước tiểu dễ dàng hơn.
Gợi ý thực hành:
1. Theo dõi thông báo từ cơ quan địa phương tại California.
2. Kiểm tra nguồn chính thức trước khi chia sẻ lại thông tin.